Nieuw onderzoek Groeihormoon 30+

Erasmus Medisch Centrum wil samen met ziekenhuizen uit Zweden, Italië, Australië en Frankrijk een grote studie uitvoeren naar de effecten van groeihormoon bij volwassenen met PWS van 30 jaar en ouder.

Waarom dit onderzoek?
Wanneer mensen met PWS zijn uitgegroeid, wordt groeihormoon niet meer vergoed door de zorgverzekering.
Stichting Kind en Groei werkt al jarenlang aan onderzoek naar groeihormoon bij kinderen, adolescenten en inmiddels ook jongvolwassenen. In het kader van deze studie is het mogelijk om tot op de jongvolwassen leeftijd groeihormoonbehandeling te krijgen. Alleen mensen die jonger zijn dan 30 jaar kunnen hieraan meedoen.
Mensen met PWS van 30 jaar en ouder kunnen nergens terecht om groeihormoonbehandeling te krijgen. En dit terwijl het zo belangrijk is, ook op de volwassen leeftijd! Door het stoppen van de behandeling neemt de hoeveelheid spiermassa af en neemt de hoeveelheid lichaamsvet toe. Daarnaast levert behandeling met groeihormoon een belangrijke bijdrage aan de kwaliteit van leven.
Het nieuwe onderzoek is nodig om deze effecten voor eens en altijd aan te tonen en om de zorgverzekeraars ervan te overtuigen dat groeihormoon ook voor volwassenen met PWS vergoed moet worden.

Financiering nog niet rond
Het onderzoek gaat 1,2 miljoen euro kosten. Het grootste gedeelte van dit bedrag is er al. Er is nog 100.000 euro extra nodig om het onderzoek uit te kunnen voeren. Hiervoor doet het Erasmus-MC Prader-Willi team een beroep op het Prader-Willi Fonds. Het PWF heeft de eerste 20.000 euro al beschikbaar, maar voor de rest roepen wij iedereen op om te doneren en in actie te komen.
Klik hier om naar de Actiepagina te gaan.

Help mee dit onderzoek mogelijk te maken!

Over het onderzoek
Verwacht wordt dat aan deze studie ongeveer 100 volwassenen met PWS mee zullen doen. Deze deelnemers zullen willekeurig worden ingedeeld in twee groepen (ook wel een ‘gerandomiseerde’ studie genoemd). De ene groep zal een jaar lang groeihormoonbehandeling ontvangen, de andere groep krijgt een jaar lang een placebo (een nepmedicijn) toegediend. Na dit jaar zullen de patiënten die groeihormoon kregen een jaar lang placebo krijgen en de patiënten die eerst een placebo ontvingen krijgen nu een jaar lang groeihormoonbehandeling. Precies andersom dus.

Zowel de deelnemers als de behandelend artsen zullen niet weten wie welke behandeling krijgt. Dit wordt daarom ook wel een ‘dubbel-geblindeerde’ studie genoemd. Op deze manier weten we zeker dat de verschillen tussen de twee groepen echt door de groeihormoon behandeling worden veroorzaakt. Zo kan het meest overtuigend worden aangetoond wat het effect is van groeihormoon. Als deze studie aantoont dat groeihormoon ook voor volwassenen positieve effecten heeft, zal dit helpen de zorgverzekeraar ervan te overtuigen dat groeihormoonbehandeling ook voor volwassenen met PWS moet worden vergoed.

Het onderzoeksteam

Dr. Laura de Graaff-Herder werkt als internist-endocrinoloog (specialist in complexe hormoon aandoeningen) in het Erasmus MC, expertisecentrum PWS. Zij heeft een multidisciplinaire poli opgezet voor volwassenen met PWS. Hier zien de patiënten in één middag alle zorgverleners die ze nodig hebben. Vanuit heel Nederland bezoeken inmiddels 115 volwassenen met PWS deze poli. Dr. de Graaff heeft bij veel van deze volwassenen gezien dat de gezondheid erg achteruit gaat als ze op volwassen leeftijd geen groeihormoon behandeling krijgen.
Het nieuwe onderzoek is duur en hiervoor is geld nodig. Omdat ze het belangrijk vindt dat deze studie wordt uitgevoerd, heeft dr. De Graaff besloten zelf in actie te komen om geld op te halen.

Karlijn Pellikaan is onderzoeker bij het expertisecentrum. Zij onderzoekt samen met dr. de Graaff hoe de medische zorg en behandeling van volwassenen met PWS kan worden verbeterd. Ze is nauw betrokken bij de opzet van de groeihormoon studie en zal ook een belangrijke rol spelen bij de uitvoering ervan. Karlijn heeft op verschillende manieren geprobeerd om geld bij elkaar te krijgen om de groeihormoon studie te starten. Toen dit niet lukte, besloot ze zelf de handen uit de mouwen te steken en actie te voeren.

Kirsten Davidse is werkzaam als verpleegkundig specialist in opleiding bij het expertisecentrum. Samen met dr. Laura de Graaff zorgt zij voor de meer dan 100 volwassenen die het Erasmus MC bezoeken. Daarnaast is zij betrokken bij de groeihormoonstudie als onderzoeksverpleegkundige.

Anna Rosenberg is ook onderzoeker bij het expertisecentrum. Anna doet naast onderzoek dat direct gericht is op het verbeteren van de patiëntenzorg ook laboratoriumonderzoek om PWS beter te leren begrijpen.

Anja Roubos is psycholoog bij het Vincent van Gogh Instituut. Het Vincent van Gogh Instituut is een topklinisch centrum voor neuropsychiatrie, dat betrokken is bij onderzoek naar mensen met PWS. Anja Roubos begeleidt binnen het Erasmus MC veel volwassenen met PWS. Zij helpt zowel mensen met PWS als ouders en begeleiders.

José Veen is diëtist en gespecialiseerd in mensen met een verstandelijke beperking. Ze is de (mede-) bedenker van het bekende stippenplan, waarmee zij veel mensen met PWS helpt om een gezond gewicht te bereiken.

Klik hier om naar de actiepagina te gaan.