Nieuw onderzoek Groeihormoon 30+

For English, click here

Erasmus Medisch Centrum wil samen met ziekenhuizen uit Zweden, Italië, Australië en Frankrijk een grote studie uitvoeren naar de effecten van groeihormoon bij volwassenen met PWS van 30 jaar en ouder.

Waarom dit onderzoek?
Groeihormoonbehandeling is nu beschikbaar voor kinderen met PWS en volwassenen met PWS die groeihormoon hebben gebruikt in het kader van de studies van Kind en Groei. De meeste volwassenen met PWS van 30 jaar en ouder vallen buiten deze groep. Voor hen is er geen groeihormoonbehandeling beschikbaar!
Stichting Kind en Groei werkt al jarenlang aan onderzoek naar groeihormoon bij kinderen, adolescenten en jongvolwassenen met PWS. Deze studies hebben laten zien dat groeihormoon behandeling ook bij jongvolwassenen tot enorme positieve effecten leidt. Wij verwachten dat groeihormoon dit effect ook heeft bij oudere volwassenen met PWS. Er is helaas nog niet genoeg bewijs van het positieve effect van groeihormoon bij volwassenen met PWS van 30 jaar en ouder. Hierdoor hebben we de zorgverzekeraars er nog niet van kunnen overtuigen dat groeihormoon ook voor deze volwassenen met PWS vergoed moet worden. Veel volwassenen met PWS worden daarom nu niet behandeld met groeihormoon. Door groeihormoonbehandeling neemt de hoeveelheid spiermassa toe en neemt de hoeveelheid lichaamsvet af. Daarnaast levert behandeling met groeihormoon een belangrijke bijdrage aan de kwaliteit van leven.
Het nieuwe onderzoek is nodig om deze effecten voor eens en altijd aan te tonen en om de zorgverzekeraars ervan te overtuigen dat groeihormoon ook voor volwassenen met PWS die niet eerder zijn behandeld met groeihormoon, vergoed moet worden.

Financiering nog niet rond
Het onderzoek gaat 1,2 miljoen euro kosten. De financiering van het onderzoek is voor een groot deel geregeld, maar nog niet helemaal. Voor de laatste 100.000 euro ben ik samen met het Prader-Willi Fonds een crowdfunding actie begonnen. Klik hier om naar de Actiepagina te gaan.

Help mee dit onderzoek mogelijk te maken!

Over het onderzoek
Verwacht wordt dat aan deze studie ongeveer 70 volwassenen met PWS mee zullen doen. Deze deelnemers zullen willekeurig worden ingedeeld in twee groepen (ook wel een ‘gerandomiseerde’ studie genoemd). De ene groep zal een jaar lang groeihormoonbehandeling ontvangen, de andere groep krijgt een jaar lang een placebo (een nepmedicijn) toegediend. Na dit jaar zullen de patiënten die groeihormoon kregen een jaar lang placebo krijgen en de patiënten die eerst een placebo ontvingen krijgen nu een jaar lang groeihormoonbehandeling. Precies andersom dus.

Zowel de deelnemers als de behandelend artsen zullen niet weten wie welke behandeling krijgt. Dit wordt daarom ook wel een ‘dubbel-geblindeerde’ studie genoemd. Op deze manier weten we zeker dat de verschillen tussen de twee groepen echt door de groeihormoon behandeling worden veroorzaakt. Zo kan het meest overtuigend worden aangetoond wat het effect is van groeihormoon. Als deze studie aantoont dat groeihormoon ook voor volwassenen van 30 jaar en ouder positieve effecten heeft, zal dit helpen de zorgverzekeraar ervan te overtuigen dat groeihormoonbehandeling ook voor volwassenen met PWS moet worden vergoed.

Het onderzoeksteam

Dr. Laura de Graaff-Herder werkt als internist-endocrinoloog (specialist in complexe hormoon aandoeningen) in het Erasmus MC, expertisecentrum PWS. Zij heeft een multidisciplinaire poli opgezet voor volwassenen met PWS. Hier zien de patiënten in één middag alle zorgverleners die ze nodig hebben. Vanuit heel Nederland bezoeken inmiddels 130 volwassenen met PWS deze poli.

Karlijn Pellikaan is onderzoeker bij het expertisecentrum. Zij onderzoekt samen met dr. de Graaff hoe de medische zorg en behandeling van volwassenen met PWS kan worden verbeterd. Ze is nauw betrokken bij de opzet van de groeihormoonstudie. Karlijn heeft samen met dr. de Graaff op verschillende manieren geprobeerd om geld bij elkaar te krijgen om de groeihormoonstudie te starten. Toen dit niet lukte, besloot ze zelf de handen uit de mouwen te steken en actie te voeren.

Kirsten Davidse is werkzaam als verpleegkundig specialist in opleiding bij het expertisecentrum. Samen met dr. Laura de Graaff zorgt zij voor de meer dan 130 volwassenen die het Erasmus MC bezoeken. Daarnaast is zij betrokken bij de groeihormoonstudie als onderzoeksverpleegkundige.

Anna Rosenberg is ook onderzoeker bij het expertisecentrum. Zij heeft onderzoek gedaan naar bijnierproblemen bij volwassenen met PWS. Anna is op dit moment bezig met de wetenschappelijke voorbereidingen voor de start van de groeihormoonstudie en zal nauw betrokken zijn bij de uitvoering ervan.

Anja Roubos is psycholoog bij het Vincent van Gogh Instituut. Het Vincent van Gogh Instituut is een topklinisch centrum voor neuropsychiatrie, dat betrokken is bij onderzoek naar mensen met PWS. Anja Roubos begeleidt binnen het Erasmus MC veel volwassenen met PWS. Zij helpt zowel mensen met PWS als ouders en begeleiders.

José Veen is diëtist en gespecialiseerd in mensen met een verstandelijke beperking. Ze is de (mede-) bedenker van het bekende stippenplan, waarmee zij veel mensen met PWS helpt om een gezond gewicht te bereiken.

Klik hier om naar de actiepagina te gaan.